02 Jun Un fármaco alivia los síntomas del síndrome de Prader-Willi en ratones

La noticia apareció en el periódico El Mundo y aunque son esas investigaciones que hay que tomarse con gran cautela, nos parece interesante compartirla. Hay un error en la noticia completa del que os alertamos, ya que la periodista asegura que se trata de una “enfermedad hereditaria” cuando sólo en una pequeña parte de los casos, es así.

Dejamos aquí la parte del texto en la que se habla de la investigación, pero para verla completa tenéis que pinchar en este enlace.

“Un grupo de investigadores del Instituto Nacional de Salud Infantil y Desarrollo Humano, de Estados Unidos, y de la Fundación para la Investigación del Síndrome de Prader-Willi ha descubierto que un fármaco que activa los genes que están silentes en el síndrome de Prader-Willi consigue mejorar la supervivencia y el crecimiento en ratones con esta patología, una enfermedad rara que afecta a uno de cada 15.000 o 25.000 nacidos vivos y afecta de forma similar a niñas y a niños.

Teniendo en cuenta toda esta información, el grupo de Tracy King, del Departamento de Alteraciones del Desarrollo e Intelectuales del citado centro, ha trabajado con dos fármacos experimentales, UNC0638 y UNC0642, para activar los genes maternos de la región Prader-Willi de los niños afectados. Tanto el UNC0638 como el UNC0642 funcionan inhibiendo la actividad de la proteína G9a, que se une a otras proteínas del cromosoma materno.Se han dirigido a los genes maternos en lugar de los paternos porque los de la madre siempre están presentes, cosa que no ocurre con los que aporta el padre. Tras hacer una serie de pruebas, los investigadores se decantaron por el UNC0642, ya que tenía mejores características farmacológicas para poder trabajar en ratones con Prader-Willi que, como los niños afectados por el síndrome, crecieron poco y no fueron capaces de sobrevivir.Una vez que administraron el fármaco, éste consiguió activar los genes maternos y, cuando se compararon con los ratones no tratados, se constató que los animales que recibieron el fármaco tuvieron un mejor crecimiento y engordaron de forma normal si se comparaba con los no tratados, de los cuales sólo sobrevivió el 15% sin efectos adversos que complicaran su existencia.En líneas generales, el estudio, que se publica en el último número de la revista Nature Medicine, muestra que este tipo de terapia puede ser eficaz para tratar el síndrome de Prader-Willi, aunque por el momento sólo se ha probado en animales. Ahora, queda por demostrar si además de controlar los problemas de crecimiento, los fármacos empleados son capaces de actuar sobre otros síntomas de la enfermedad, como la obesidad y el comportamiento compulsivo a la hora de comer”.